癌症治疗的第二个阶段开始于1953年，这一年DNA双螺旋结构被发现，遗传的秘密随之大白于天下。科学家们很快就意识到，正常细胞之所以会变成癌细胞，原因就在于细胞内的基因发生了变化。

     1970年，第一个致癌基因（Oncogene）被科学家发现。顾名思义，这个基因一旦被激活，就会让正常细胞的分裂失去控制，成为癌细胞。1984年，科学家们又发现了第一个肿瘤抑制基因（Tumor Suppressor Gene）。这个基因和致癌基因正相反，它的正常功能是抑制肿瘤细胞的生长，所以一旦它被抑制，癌细胞便开始疯长，癌症就出现了。

     从那时开始到现在为止，科学家们已经发现了将近500个不同的致癌基因，以及将近900个不同的肿瘤抑制基因。已知人类基因组中包含大约2.1万个基因，也就是说大约有6%的人类基因与癌症有关，这个比例实在是有点大，原因在于绝大部分癌症基因原本都是“正常”基因，它们的职责就是刺激和调控细胞的分裂和生长，这是有机体最重要的生理功能之一，所谓“生命力”就体现在这里。

     但是，细胞分裂同时也是一个耗费能量的过程，如果经常出错，就会浪费宝贵的资源，这就是为什么有机体会进化出那么多基因负责刺激细胞的分裂和生长，同时又进化出更多的基因负责监控细胞生长的原因，后者从某种意义上说甚至比前者更加重要。

     找到了致癌基因和肿瘤抑制基因，就相当于找到了癌细胞和健康细胞的不同之处。换句话说，科学家们终于找到了左耳和右耳之间的区别，可以对症下药，开发出只针对癌细胞，同时又不会伤害健康细胞的所谓抗癌“靶向药物”。

     自从1998年美国FDA批准了基因泰克公司（Genentech）研制的赫赛汀（Herceptin，又名曲妥珠单抗）开始，一大批靶向药物进入市场，拉开了癌症治疗第二阶段的序幕。其中比较著名的靶向药物除了赫赛汀之外还有诺华的格列卫（Gleevec，又名伊马替尼）和阿斯利康的易瑞沙（Iressa，又名吉非替尼）等等，它们全都是各个领域的明星级药物，一方面延长了很多晚期癌症病人的生命，另一方面也为各自的制药公司赚了大钱。

      靶向药物的出现改变了癌症研究的范式。以前癌症分类都是以原发组织或者器官为准的，这也是大家熟悉的分类法，比如肺癌或者乳腺癌等等。但是新的靶向药物则要求医生按照癌症的基因型进行分类，某一种药物只负责杀死某一类基因型的癌细胞。比如赫赛汀虽然名义上被称为治疗乳腺癌的药物，但它只能用于治疗HER-2阳性的乳腺癌患者，医生在开药之前必须先确定患者的乳腺癌是由于HER-2基因的过度表达所致，而不是其他原因，否则就是无效的。

      俗话说，胜也萧何败也萧何，靶向药物的优点在于作用位点专一，只对癌细胞有杀伤，医生可以大剂量给药，不用过分担心副作用。但也正因为作用位点专一，导致靶向药物的适应症范围往往也比较窄（别忘了，光是致癌基因就有500种）。制药厂辛辛苦苦把一种靶向药物开发出来，又花了很多钱申请上市，却只能用于很少的一类病人，所以靶向药物的价格大都极为昂贵，给医保带来很大压力。

     这还不是最关键的。由于靶向药物作用位点的专一性，癌细胞只要在靶子的位置稍微发生一点变异，就可以躲过靶向药物的攻击，继续为非作歹。事实上，这一点已经在临床上充分地反映出来了，目前市面上大部分癌症靶向药物通常在用药一段时间后疗效就会明显下降，原因就在于癌细胞已经对它产生了耐药性。当然了，理论上病人可以换一种新的靶向药继续治疗，但这就等于进一步增加了病人的经济负担，经济不够宽裕的病人往往只能放弃治疗。